Inona avy ireo fitsaboana azo atao amin'ny atiny hozatra?

Votoatiny

• Fikarakarana maro
• Fitsaboana kendrena
• Spinraza
• Zolgensma
• Fitsaboana fanandramana
• Fitsaboana fanampiana
• Fahasalamana taovam-pisefoana
• Fahasalamana mahavelona sy mahavelona
• Fahasalamana taolana sy fiaraha-miasa
• Fanohanana ara-pientanam-po
• Ilay entina

Ny atrophy hozatry ny hazondamosina (SMA) dia toe-piainana tsy fahita firy izay mahatonga ny hozatra ho malemy sy mahia. Ny ankamaroan'ny karazana SMA dia voamarina amin'ny zazakely na ankizy kely.

Ny SMA dia mety hiteraka tsy fahampiana iraisana, fahasahiranana ara-tsakafo ary olana ara-pisefoana mandrahona ny ainy. Ny ankizy sy ny olon-dehibe manana SMA dia mety ho sahirana mipetraka, mijoro, mandeha na mamita hetsika hafa nefa tsy misy fanampiana.

Tsy misy fanafody fantatra ho an'ny SMA amin'izao fotoana izao. Na izany aza, ny fitsaboana vaovao kendrena dia mety hanampy amin'ny fanatsarana ny fomba fijerin'ny ankizy sy ny olon-dehibe manana SMA. Ny fitsaboana fanampiana dia misy ihany koa hanampiana amin'ny fitantanana soritr'aretina sy ny mety ho fahasarotana.

Makà fotoana kely hianarana bebe kokoa momba ny safidy fitsaboana ho an'ny SMA.

Fikarakarana maro

SMA dia mety hisy fiantraikany amin'ny vatan'ny zanakao amin'ny fomba samihafa. Mba hitantanana ny filan'izy ireo isan-karazany dia ilaina ny manambatra ekipa matihanina amin'ny fahasalamana.

Ny fizahana tsy tapaka dia ahafahan'ny ekipan'ny fahasalaman'ny zanakao manara-maso ny toe-pahasalamany sy manombatombana ny fahombiazan'ny drafitry ny fitsaboana azy ireo.

Mety hanome sosokevitra ny fanovana ny drafitry ny fitsaboana ny zanakao ianao raha toa ka voan'ny soritr'aretina vaovao na miharatsy ny zanakao. Mety hanome sosokevitra fanovana ihany koa izy ireo raha misy fitsaboana vaovao.

Fitsaboana kendrena

Mba hitsaboana ny antony fototry ny SMA, ny Food and Drugs Administration (FDA) dia nanaiky fitsaboana roa nokendrena tato ho ato:

• nusinersen (Spinraza), izay nekena hitsaboana ny SMA amin'ny ankizy sy ny lehibe
• onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma), izay nankatoavina hitsaboana SMA amin'ny zaza latsaky ny 2 taona

Ireo fitsaboana ireo dia somary vaovao ihany, ka ny mpahay dia mbola tsy mahalala izay mety ho vokany maharitra amin'ny fampiasana ireo fitsaboana ireo. Ny fandinihana dia milaza fa mety hametra na hampiadana ny fandrosoan'ny SMA izy ireo.

Spinraza

Spinraza dia karazana fanafody izay natao hanamafisana ny famokarana proteinina iray manan-danja, fantatra amin'ny anarana hoe protein motor neuron (SMN) proteinina. Ny olona manana SMA dia tsy mamokatra ampy an'io proteinina io irery.

Ny fitsaboana nankatoavina mifototra amin'ny fandalinana klinika izay manome soso-kevitra ny zazakely sy ny zaza izay mandray ny fitsaboana dia mety nanatsara ny milestones maotera, toy ny mandady, mipetraka, mihodina, mijoro, na mandeha.

Raha manome fanafody Spinraza ny dokoteran'ny zanakao dia hampidirin'izy ireo amin'ny tsiranoka manodidina ny tadin'ny hazondamosin'ny zanakao izany. Hanomboka amin'ny fanomezana doka efatra amin'ny fanafody izy ireo mandritra ny roa volana voalohany amin'ny fitsaboana. Aorian'izany dia hitondrany fatra iray isaky ny 4 volana.

Ny voka-dratsy ateraky ny fanafody dia misy:

• fitomboan'ny risika amin'ny aretin'ny taovam-pisefoana
• fitomboan'ny risika amin'ny rà mandeha amin'ny rà
• fahasimban'ny voa
• fitohanana
• mandoa
• aretin'an-doha
• marary lamosina
• tazo

Na dia azo atao aza ny voka-dratsy, dia tadidio fa ny mpitsabo ny zanakao dia tsy hanome soso-kevitra fotsiny ny fanafody raha mino izy ireo fa ny tombony dia mihoatra ny loza ateraky ny voka-dratsy.

Zolgensma

Zolgensma dia karazana fitsaboana amin'ny gène, izay ampiasaina ny viriosy novaina mba hamoahana ny asany SMN1 fototarazo ho sela sela. Ny olona manana SMA dia tsy manana an'io gazy miasa io.

Ny fanafody nankatoavina mifototra amin'ny fitsapana ara-pitsaboana izay tsy misy afa-tsy zazakely manana SMA latsaky ny 2 taona. Ireo mpandray anjara tamin'ny fitsapana dia naneho fanatsarana lehibe teo amin'ny tsangambato fampandrosoana, toy ny fifehezana ny loha sy ny fahaizana mipetraka tsy misy tohana, raha oharina amin'izay antenaina ho an'ireo marary izay tsy nahazo fitsaboana.

Zolgensma dia fitsaboana indray mandeha izay entina amin'ny fampidirana intravenous (IV).

Ny voka-dratsy mety hitranga dia:

• mandoa
• nitombo anzima aty
• fahasimban'ny aty
• fitomboan'ny marika amin'ny fahasimban'ny hozatra

Raha manome dokotera Zolgensma ny dokoteran'ny zanakao dia mila manafatra fitsapana izy ireo hanaraha-maso ny fahasalaman'ny atin'ny zanakao alohan'ny, mandritra ary aorian'ny fitsaboana. Afaka manome fampahalalana bebe kokoa momba ny tombontsoa sy ny loza mety hitranga amin'ny fitsaboana koa izy ireo.

Fitsaboana fanandramana

Ny mpahay siansa dia mandalina fitsaboana hafa mety ho an'ny SMA, ao anatin'izany:

• risdiplam
• branaplam
• reldesemtiv
• SRK-015

Ny FDA dia mbola tsy nanaiky ireo fitsaboana andrana ireo. Na izany aza, azo atao ny mety hanaiky ny iray na maromaro amin'ireo fitsaboana ireo ny fikambanana amin'ny ho avy.

Raha liana hianatra bebe kokoa momba ny safidy fanandramana ianao dia miresaha amin'ny dokotera zanakao momba ny fitsapana ara-pahasalamana. Ny ekipan'ny fahasalamanao dia mety afaka manome anao fampahalalana bebe kokoa momba ny mety fandraisan'ny zanakao anjara amin'ny fitsapana ara-pitsaboana sy izay mety ho tombony sy risika mety hitranga.

Fitsaboana fanampiana

Ho fanampin'ny fitsaboana kendrena hitsaboana SMA, ny dokoteran'ny zanakao dia mety hanolotra fitsaboana hafa hanampiana amin'ny fitantanana soritr'aretina na fahasarotana mety hitranga.

Fahasalamana taovam-pisefoana

Ny ankizy manana SMA dia mazàna manana hozatra malemy miaina, izay manasarotra ny fifohana rivotra. Betsaka koa no manana fahasembanana amin'ny taolan-tehezana, izay mety hanimba ny fahasalaman'ny rivotra.

Raha sahirana ny zanakao miaina lalina na mikohaka, dia atahorana ho voan'ny pnemonia izy. Mety hampidi-doza ny ain'ny havokavoka io.

Mba hanampiana hanadio ny lalan-driakan'ny zanakao sy hanohanana ny fifohana rivotra, dia mety hanoratra ny ekipan'ny fahasalamany:

• Fitsaboana ara-batana amin'ny tratra. Mpanampy ara-pahasalamana mikitika ny tratran'ny zanakao ary mampiasa teknika hafa hamaha sy hamafana ny moka avy amin'ny làlamby.
• Sotroka oronasal. Ny fantsom-pohy na ny syringe manokana dia ampidirina ao amin'ny orona na vavan'ny zanakao ary ampiasaina hanalana ny moka avy amin'ny lalan-drivotra.
• Fanesorana / famongorana mekanika. Ny zanakao dia voafatotra amin'ny masinina manokana izay manaha-tahaka kohaka hanadio ny mucus amin'ny lalan-drivotra.
• Rivotra mekanika. Sarontava miaina na fantsona tracheostomy no ampiasaina hampifandraisana ny zanakao amin'ny masinina manokana manampy azy miaina.

Zava-dehibe koa ny fanarahana ny fandaharam-potoana fanaovam-baksiny omena ny zanakao hampihenana ny loza mety hitranga ao aminy, anisan'izany ny gripa sy ny pnemonia.

Fahasalamana mahavelona sy mahavelona

Ny SMA dia afaka manasarotra ny zaza minono sy hitelina, izay afaka mametra ny fahafahan'izy ireo manome sakafo. Mety hiteraka tsy fitomboana izany.

Ny ankizy sy ny olon-dehibe miaraka amin'ny SMA dia mety hiaina fahantrana mandevon-kanina, toy ny fitohitohizana mitaiza, reflux gastroesophageal, na fanemorana ny vavonin-kibo.

Ho fanohanana ny fahasalamana ara-tsakafo sy ny fandevonan-kanina ny zanakao, ny ekipan'ny mpitsabo dia mety hanome sosokevitra:

• fanovana ny sakafon'izy ireo
• vitamina na mineraly
• enteric feeds, izay fantsom-pahalalana no ampiasaina handefasana tsiranoka sy sakafo ho an'ny vavony
• fanafody hitsaboana fitohanana, reflux gastroesophageal, na olana ara-pandevonan-kanina hafa

Ny zazakely sy ny ankizy kely misy SMA dia atahorana ho ambany lanjany. Etsy ankilany, ny ankizy lehibe sy ny olon-dehibe manana SMA dia atahorana ho matavy loatra na ho matavy loatra noho ny haavon'ny asa ara-batana ambany.

Raha matavy loatra ny zanakao, ny ekipan'ny fahasalamany dia mety hanome sosokevitra ny fanovana ny sakafony na ny fahazaran-dratsiny.

Fahasalamana taolana sy fiaraha-miasa

Ny ankizy sy ny olon-dehibe manana SMA dia manana hozatra malemy. Izany dia afaka mametra ny fihetsik'izy ireo ary mametraka azy ireo ahiana ho sendra olana iraisana, toy ny:

• karazana fahasimbana iraisana fantatra amin'ny hoe fifanarahana
• curvature tsy mahazatra ny hazondamosina, fantatra amin'ny hoe scoliosis
• fanovana ny tadin'ny taolan-tehezana
• fihenan'ny valahana
• vaky taolana

Mba hanampiana hanohana sy hanitatra ny hozatra sy ny tonon-taolana dia mety hanoratra ny ekipa mpitsabo ny zanakao:

• fanazaran-tena fitsaboana ara-batana
• splint, braces na orthose hafa
• fitaovana fanampiana hafa aorina

Raha manana fahasembanana na fivontosana mafy ny zanakao dia mety mila fandidiana izy.

Rehefa mihalehibe ny zanakao dia mety mila seza misy kodiarana na fitaovana fanampiana hafa izy ireo hanampiana azy ireo hitety faritra.

Fanohanana ara-pientanam-po

Ny fiainana amin'ny aretim-pahasalamana lehibe dia mety hampahory ny ankizy, ary koa ny ray aman-dreniny sy ny mpikarakara hafa.

Raha sendra tratry ny tebiteby, fahakiviana ianao, na olana ara-pahasalamana hafa, dia ampahafantaro ny dokoteranao izany.

Mety hanondro anao amin'ny manam-pahaizana momba ny fahasalamana ara-tsaina izy ireo amin'ny torohevitra na fitsaboana hafa. Mety hamporisika anao koa izy ireo hifandray amina vondrona mpanohana ho an'ireo olona mipetraka amin'ny SMA.

Ilay entina

Na dia tsy misy fanasitranana ho an'ny SMA aza amin'izao fotoana izao, dia misy ny fitsaboana azo atao hanampiana hampiadana ny fivoaran'ny aretina, hanamaivanana ireo soritr'aretina ary hitantanana ny fahasarotana mety hitranga.

Ny drafitry ny fitsaboana omen'ny zanakao dia miankina amin'ny soritr'aretina manokana sy ny filan'izy ireo. Raha te hahalala bebe kokoa momba ny fitsaboana azo atao, dia miresaha amin'ny ekipa mpitsabo azy ireo.

Ny fitsaboana aloha dia zava-dehibe amin'ny fampiroboroboana ny vokatra mety indrindra amin'ny olona manana SMA.